Severe breakthrough hemolysis during compassionate use of Pegcetacoplan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: managing an emergency: BTH in Pegcetacoplan

Elisabetta Metafuni; Antonella Carbone; Luca Petriccione; Sabrina Giammarco; Maria Assunta Limongiello; Silvia Bellesi; Patrizia Chiusolo; Simona Sica

doi:10.2450/BloodTransfus.639

Case report

Vol. 22 No. 4 (2024): Blood Transfusion 4-2024 (July-August)

Severe breakthrough hemolysis during compassionate use of Pegcetacoplan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: managing an emergency

Elisabetta Metafuni , Antonella Carbone , Luca Petriccione , Sabrina Giammarco , Maria Assunta Limongiello , Silvia Bellesi , Patrizia Chiusolo , Simona Sica

Key words: Pegcetacoplan, BTH, PNH, Eculizumab

DOI: 10.2450/BloodTransfus.639

Hematology

Publication Date: 2024-06-03

Abstract

We reported the case of the first patient with PNH we treated with Pegcetacoplan under compassionate use. After the initial surprising response, bringing the patient from 7 to 14 g/dL of hemoglobin, she experienced the worst breakthrough hemolysis we have ever seen. Twenty-four hours after presenting with abdominal pain, the patient showed a drop in hemoglobin level from 14 to 7 g/dL and became anuric, requiring hemodialysis and sudden treatment to avoid severe consequences. A combination of Pegcetacoplan 1,080 mg every 3 days with two doses of Eculizumab 900 mg 14 days apart enabled the patient to completely resolve BTH and recover renal function.

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Authors

Elisabetta Metafuni - Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy

Antonella Carbone - Day Hospital Ematologia Cassino, ASL Frosinone, Ospedale Santa Scolastica, Cassino, Italy

Luca Petriccione - Day Hospital Ematologia Cassino, ASL Frosinone, Ospedale Santa Scolastica, Cassino, Italy

Sabrina Giammarco - Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy

Maria Assunta Limongiello - Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy

Silvia Bellesi - Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy

Patrizia Chiusolo - Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy; Sezione di Ematologia, Dipartimento di Scienze Radiologiche ed Ematologiche, Università Cattolica del Sacro Cuore, Rome, Italy

Simona Sica - Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy; Sezione di Ematologia, Dipartimento di Scienze Radiologiche ed Ematologiche, Università Cattolica del Sacro Cuore, Rome, Italy

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PLASTIC RECONSTRUCTIVE AND REGENERATIVE SURGERY

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